FDA批准对遗传性疾病进行首次基因治疗

FDA批准对遗传性疾病进行首次基因治疗
关闭

Luxturna是一种新型基因疗法,已于12月19日获得美国食品和药物管理局批准用于治疗导致失明的遗传性疾病。它于10月10日首次公布,随后进行了小组讨论以审议其批准。

费城SparkSyrapeutics公司开发的治疗方法也是首个需要直接管理的基因治疗方案。。它专门针对由基因突变引起的称为双等位基因RPE65的视网膜营养不良。

罕见的RPE65突变对一千多名美国人的影响

美国多达2,000人受这种情况的影响,这一情况通常无法识别,直@Anson@SEO@到症状在成年期出现。美国食品和药物管理局解释该突变特别针对RPE65,这是一种基因,提供生产对维持20:20视力至关重要的酶的说明。这种蛋白质参与光转化为信号,被大脑解释为图像。

这种基因活@Anson@SEO@性降低或缺失,确诊RPE65突变的患者在儿童期或青春期都会出现视力障碍。这种症状随着时间推移而进展,导致视力完全丧失。

为了改善患者的视力,Luxturna疗法直接送到患者视网膜细胞,使用两次注射,携带正常的RPE65拷贝。通过修饰天然存在的病毒的DNA来模拟正常RPE65的结构来制备这样的拷贝。通过引入这些拷贝,患者自然生产酶的能力将逐渐恢复。

视网膜下注射将由一名眼内科医生在不同的时间内进行,每次至少六次手术之间的几天。患者还需要在短时间内服用强的松,以控制基因治疗的可能免疫反应。常见的反应包括眼睛发红,视网膜撕裂,眼压升高或白内障。

据报道,该疗法仅设计为一次,其效果的长度仍不清楚。

Luxturna疗法为更多开创性治疗铺平道路

FDA专员ScottGottlieb表示批准Luxturna作为该机构的“转折点”。他还透露,2018年将制定基因疗法开发指南。文件中的指导规则将用于评估和审查dis的治疗方法。美国食品和药物管理局认为这是一项重要的优先事项。

@Anson@SEO@该机构最近批准的其他医学突破包括Brineura,Biomarin对Batten病的治疗,以及数字药物传感器技术,允许医生确定是否已经摄入与否。

(责任编辑:云盛彩票app)

本文地址:http://www.aerie4435.com/diaoweizuoliao/cuyan/201911/517.html

上一篇:观看阿黛尔的“Hello”混音莫扎特在“Chello”Mashup 下一篇:没有了