基因治疗试验表明承诺战斗“泡泡男孩”综合症

基因治疗试验表明承诺战斗“泡泡男孩”综合症

新的基因疗法治疗在治疗罕见和@Anson@SEO@严重的先天性疾病方面显示出前景,这种疾病涉及极端的免疫系统缺陷。

泡泡男孩综合征,一个与X相关的疾病,其名字取自一个着名的案例,在这个案例中,一个易受感染的受影响的男孩生活在一个保护他免受世界细菌滋生的塑料泡沫中。据华尔街日报报道,在这种无菌环境之外,患有这种综合症的婴儿很少能活一年以上。

尽管偶尔会有一些乐观主义的希望以前的一个基因当一些接受者@Anson@SEO@患上白血病时,治疗就被治疗了。

基因疗法治疗的作用主要是通过用功能性基因取代不良基因。路透社解释说,从儿童免疫系统中除去了功能失调的细胞,并暴露于基因工程病毒,这种病毒可以重新编程细胞以使其正常运作。然后将这些细胞重新插入患者体内。

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在早期的治疗中,细胞暴露的病毒显然激活了导致白血病的遗传密码的一部分,路透社说。

但最初的结果报告在新英格兰医学杂志显示,接受最新治疗的美国和欧洲的9名婴儿中没有一人出现任何癌症迹象。

研究中的9名婴儿参与者中有4名10frac12个月,当他们开始接受治疗时,8个月仍然活着16到43个月后,没有生活在保护气泡。(第九个孩子在治疗开始后4个月死于早期感染他h广告一直在战斗。)

在仍然生活的八个男孩中,治@Anson@SEO@疗提高了血液T细胞水平,重建了七个免疫系统。在第八个孩子的情况下,治疗并没有重建他的免疫系统,而是一个成功的干细胞移植据路透社报道,这使他保持健康状况。

写信给E@Anson@SEO@lizabethBarber,电子邮件:elizabeth.barber@timeasia.com。

(责任编辑:云盛彩票app)

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